专科名医江华儿童白血病精准化疗成功

　　

医学指导专家

江华主任

病案

　　今年春节，11岁的小洋耳后、下颌、颈部等位置出现了好几个肿物，约鸽子蛋大小，不觉得痛，摸着硬硬的，爸爸妈妈以为他是零食吃多了“热气”，便抓了些清热解毒的中药熬给孩子喝。然而，在随后的2个月，小洋颈部肿物不仅没有消退，反而变大了，还出现气促、呼吸费力、食欲下降、夜间睡眠鼾音等情况，整个人疲倦、消瘦。医院就诊后，因病情较特殊，小洋被转诊至广州市妇女儿童医疗中心。

　　5月12日，小洋的骨髓细胞学检查结果出来，显示为急性淋巴细胞白血病。治疗刻不容缓！该院血液肿瘤科采用最新的精准化疗方案为小洋开展治疗，第二天，小洋颈部肿块明显缩小变软，呼吸改善。

　　在完成第一阶段化疗后，小洋颈部完全消失，精神胃纳好转，复查骨穿结果提示骨髓已缓解，后继续化疗，现已完成第二阶段疗程。据悉，他后续仍需进行5个疗程的化疗及约一年半的维持治疗。

　　儿童白血病多发为急性，其中急性淋巴细胞白血病占80%，急性髓性白血病约15%-20%，而5%是慢性粒细胞白血病。儿童特发骨髓瘤、骨髓增生异常、幼年型粒单细胞白血病也属于白血病的范畴。

　　广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任江华从事儿童白血病临床多年。他介绍，近年来，随着治疗理念更新，化疗和骨髓移植攻克白血病的成功率不断提高，尤其是推行精准化疗方案后，急性淋巴细胞白血病的化疗成功率已接近90%，“大多数白血病经积极治疗能得到较好的预后。”

　　据介绍，针对急性淋巴细胞白血病，化疗效果最好。美国st.Jude医院近年开展精准化疗，92.5%的患儿实现长期存活，3-5年内很少复发；髓性白血病或高危、难治性白血病，骨髓移植总体上有40%-60%的成功率。慢性粒细胞白血病早期被认为非常难治，随着特效药格列卫的出现，病人无须等待骨髓移植，可在门诊随诊服药（记者注：中华慈善基金有援助项目，药物买3个月送9个月，疗程3年），治疗费用从几十万降至几万元。

　　而不论是化疗还是骨髓移植，在江华看来，精准治疗是提高白血病疗效的关键，“要充分了解疾病的分型和预见可能发生的变化，个体化处理。”

急性淋巴细胞白血病

监测残留肿瘤细胞数，实现精准化疗

　　江华介绍，治疗白血病，化疗入门门槛低，容易达到效果，“目前欧美国家急性淋巴细胞白血病化疗成功率基本为80%-85%，发展中国家规范化疗的成功率也达到了70%。”

　　但是，每一个人的遗传背景不一样，对化疗药物的治疗反应并不完全一致，精准化疗于是成为国内外专家的共同追求。

　　年1月，美国st.Jude医院血液肿瘤首席专家、中国海外工程院院士DrPui领衔，与中国20医院（医院和广州妇女儿童医疗中心参加）的专科专家组建了CCCG-ALL协作组，计划用3年时间，对急性淋巴细胞白血病实施精准化疗，目标是将化疗成功率提高到85%-90%。

　　江华将新理念引进临床，发现“总体治疗强度下降，但疗效反而增强了”。按精准化疗的治疗时程，平均6-8个月可以开始维持治疗，快的3个月实现病情稳定。经测算，由于减少了不必要化疗，感染几率下降，治疗时程减少，总体费用也降低了。

　　“采用基于流式细胞术的MRD技术，可以灵敏监测到微量残留肿瘤细胞数，80%的患者实现了个体化治疗。”江华指出，以往对于白血病的病情跟踪，分子学水平的监测敏感度有限，加之显微镜下人眼视野限制，对于肿瘤细胞的敏感度可能只为1%，而MRD能达到万分之一，更早地发现体内是否存在残留肿瘤细胞，以此调整化疗的剂量和用药，治疗更具针对性。

　　据了解，截至7月10日，CCCG-ALL协作组年接收了例白血病患儿，统计复发、耐药、放弃治疗等例不良事件率加起来不到10%，化疗成功率基本达到预期的85%-90%的目标。

高危白血病

采用半相合骨髓移植，家人可当供体

　　当白血病化疗无效时，骨髓移植被寄予厚望。然而，找到完全匹配的骨髓概率很低，而病人的病情往往也等不到吻合的骨髓（平均只有3个月的等待时间），移植后突然出现的GVHD（移植物抗宿主反应，严重可致命），也是非常棘手的问题。

　　现在，临床逐渐采用亲缘半相合骨髓移植（只要求供受者有一条HLA染色体相同，家人通常就能符合），扩大了骨髓移植的适用人群，还拓展至地贫、再障、黏多糖贮积病等棘手疾病的治疗。据临床观察，半相合骨髓已经达到和无关供体几乎相同的效果。

　　半相合骨髓移植怎么获得治疗效果又不引起GVHD呢？江华表示，关键在于预处理方案，这其实也是精准医疗的体现。骨髓移植治疗白血病，是利用异体淋巴细胞去杀灭癌细胞，“重点是要控制好这些输入细胞的数量，使之刚好能杀灭肿瘤，又不伤及患者本身。”

　　理想情况下的骨髓移植，孩子和父母最好有超过5个点的相合，点数越合，供受体之间“打架”的可能性越低；如果相合性不高，则要有较强的化疗方案做免疫抑制。

　　因对骨髓移植可能发生的并发症有了预处理，移植成功率随之提高，江华近3年做的多例骨髓移植，成功率超过90%。今年来，他还对“半相合骨髓+脐血移植先共生后选择性脐血生长”作了探索，利用组合方案，让半相合骨髓带着植入率低的脐血生长，在更有效发挥杀癌作用时，减少GVHD的发生风险。

　　“移植是否成功，要看细胞有没长起来。利用基于HTR-PCR的一种基因检测，可以追踪到是供体细胞长起来还是自身细胞，从而选择不同的移植方案。”江华说。

专家简介

江华

　　广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科病区主任，主任医师。中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会委员，广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会常委，广东省医师协会肿瘤科医师分会委员，广州市医学会血液学分会委员。

　　长期从事各类儿童血液肿瘤性疾病的诊治及研究工作，具有丰富的临床经验和理论基础，尤其在造血干细胞移植治疗各种类型疾病方面具有较深的造诣。

　　曾作为访问学者于年3月至6月在美国st.Jude医院移植部从事临床和实验室研究工作，年6月至年12月曾赴加拿医院实验血液学实验室从事细胞凋亡机制研究。先后在国内外杂志发表论文20余篇。

　　出诊时间：周一、三、五上午(珠江新城院区)

来源：南方农村报记者江玲通讯员周密







































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